FDA, 최초의 지방간 치료제 ‘레즈디프라’ 승인

최초의 비(非)알코올성 지방간염(NASH‧이하 지방간) 치료제가 개발됐다.

미국 식품의약청(FDA)은 미국 제약사 마드리갈의 갑상선 호르몬 수용체 베타(THR-β) 작용제 ‘레즈디프라(Rezdiffra)’를 지방간 치료제로 ‘신속 승인(Accelerated approval)’한다고 밝혔다.

신속 승인은 특정 유형의 암이나 유전병과 같이 뚜렷한 치료제가 없는 ‘미충족 의료 수요(Unmet Medical Need)’ 질환을 대상으로 한 신약 후보물질에 대해 임상시험이 끝나기 전에 조건부 허가를 내주는 제도다.

비알콜성 지방간은 술을 전혀 마시지 않거나 아주 적게 마시는데도 간에 지방이 축적돼 반복적으로 염증이 발생하는 질환이다. 방치하면 간에 흉터가 쌓이는 간 섬유화증을 거쳐 간경화와 간암으로 이어질 수 있다. 비만과 당뇨병이 주된 위험요인으로 ‘대사이상 지방간염(MASH)’으로 부르기도 한다.

질병관리청에 따르면 2021년 기준 우리나라 지방간 환자는 약 40만5950명이다. 이들 가운데 상당수가 간경화와 간암으로 이어질 수 있어 주의가 필요하지만, 체중조절과 기저질환 관리를 제외한 뚜렷한 치료법이 없는 상태다.

일반적으로 지방간 환자들은 THR-β의 활성도가 떨어져 간세포 내 미토콘드리아의 활성 조절과 지방 분해와 같은 간의 회복력이 떨어진 상태다. THR-β 작용제는 THR-β에 결합해 갑상선 호르몬(TH)을 활성화하는 물질로, 간의 자연적인 재생력과 회복력을 강화하는 역할을 한다.

다수의 제약사들이 THR-β 작용제 신약을 개발하고 있으며, 간세포의 많은 부분이 딱딱하게 굳어 재생이 어려운 초기 간경변(간 섬유화증 3단계)이 아닌 경우 의미 있는 치료효과를 보이고 있다.

미국 제약사 마드리갈의 레즈디프라도 THR-β 작용제다. 최근 공개된 임상시험 3상 중간평가에서 위약 대비 15∼25% 높은 지방간 치료 효과가 확인됐다. 부작용은 설사‧오심‧현기증‧변비 등이다. 복약 설명서에는 간독성과 담낭에 문제가 발생할 수 있다는 경고문이 들어간다.

출처 <https://n.news.naver.com/mnews/article/662/0000039550>