‘보톡스’ 신경성 배뇨근 과활동 적응증 심사개시

애브비社의 계열사인 엘러간社는 FDA가 주름개선제 ‘보톡스’(오나보툴리늄 독소 A형)의 적응증 추가 신청 건을 접수했다고 22일 공표했다.

이에 따라 소아환자들에게서 ‘보톡스’를 기저 신경성 증상 관련 배뇨근 과활동성의 제 징후 및 증상 치료제로 사용할 수 있도록 승인하기 위한 FDA의 본격적인 심사절차가 착수될 수 있게 됐다.

새로운 적응증의 적응대상은 항콜린제들에 충분한 반응을 나타내지 않았거나, 불내성을 나타냈거나, 어떤 이유로든 지속적으로 사용할 의향이 없는 5~17세 연령대 소아환자들이다.

적응증 추가 신청서는 총 100명 이상의 소아 신경성 배뇨근 과활동성 환자들을 대상으로 한 장기 연장시험으로 ‘보톡스’의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 피험자 무작위 분류, 이중맹검법으로 진행되었던 1건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 근거로 제출된 바 있다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 표준심사에 소요되는 10개월여의 심사기간을 거쳐 내년 1/4분기 중으로 ‘보톡스’의 신경성 배뇨근 과활동성 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

엘러간社의 미첼 F. 브린 연구‧개발 담당부사장 겸 ‘보톡스’ 및 신경독소 담당 최고 학술책임자는 “이번에 FDA가 적응증 추가 신청서를 접수한 것은 한층 다양한 스펙트럼의 질환별 환자들과 임상적 니즈에 기여할 수 있도록 하기 위해 ‘보톡스’의 잠재력을 극대화하고자 우리가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것”이라며 “현재 신경성 배뇨근 과활동성 증상을 나타내는 소아환자들은 항콜린제들로 치료에 실패한 데다 앞서 외과적 수술를 진행한 전력이 있을 경우 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라고 지적했다.

무엇보다 적응증 추가가 승인될 경우 ‘보톡스’는 항콜린제들로 증상을 충분히 조절할 수 없는 기저 신경성 증상 관련 소아 배뇨근 과활동성 환자들을 치료하는 데 사용되는 최초의 신경독소 치료제로 자리매감할 수 있게 될 것이라며 브린 최고 학술책임자는 높은 기대감을 드러냈다.

이와 관련, 신경성 배뇨근 과활동성은 척수와 방광 사이의 효율적인 신경전달이 이루어지지 못하면서 나타나는 증상으로 알려져 있다.

그 결과로 방관근이 불수의적으로 수축해 방광 내부의 압력이 증가하면서 방광 활동성이 감소하고, 이로 인해 잦고 예상하지 못했던 요실금 증상이 나타나게 된다.

간헐적으로 요도에 카테터를 삽입해 소변을 배출시키는 자가도뇨법(CIC: clean intermittent catheterization)과 항콜린제들도 증상을 충분히 조절할 수 없을 경우 신장손상을 예방하기 위해 방광확대 성형술을 필요로 하게 된다.

횡단성 척수염, 척수손상 및 이분척추증 등의 소아 신경성 배뇨근 과활동성 발생건수는 최근들어 증가일로를 나타내고 있는 형편이다. 미국의 경우 매년 400만여명의 신생아들 가운데 1,500~2,000명 정도에 영향을 미치고 있다.

이분척추증 환자들 가운데 90% 이상에서 배뇨 증상들이 나타나고 있다.

텍사스州 휴스턴에 소재한 베일러의과대학 부속 텍사스아동병원의 폴 F. 오스틴 교수(소아 비뇨기과장)는 “시간이 흐름에 따라 다수의 소아 기저 신경성 증상 환자들에게서 방광 및 신장손상이 나타나고 있는 만큼 치료가 중요한 것”이라며 “현재 치료대안들은 수술 이외에 장기적인 사용을 검토해야 하는 항콜린제들을 포함하고 있다”고 언급했다.

오스틴 교수는 “소아 신경성 배뇨근 과활동성 환자들에게서 ‘보톡스’가 치료제로서 나타낸 임상적 결과가 유망해 보인다”며 “소아 및 청소년 환자들의 충족되지 못한 데다 지속적으로 존재하는 니즈에 부응할 수 있을 것으로 기대된다는 의미”라고 덧붙였다.

현재 ‘보톡스’는 항콜린제들을 사용한 후에도 여전히 실금 증상이 나타나거나 부작용에 대한 내약성이 확보되지 않은 성인환자들에게서 신경성 증상으로 인한 과민성 방광에 수반되는 요실금을 치료하는 용도로는 최초이자 유일한 신경독소로 허가를 취득한 치료제이다.

이때 ‘보톡스’는 신경충격(nerve impulses)이 방광근육으로 전달되지 않도록 차단해 일시적으로 근육의 수축을 감소시켜 신경근 접합부에서 신경전달물질 아세틸콜린의 생성을 선택적으로 차단하는 기전으로 작용하게 된다.




출처 : http://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&cat=16&nid=245861